يتضمن العلاج الجيني تغيير الجينات داخل خلايا الجسم في محاولة لعلاج أو إيقاف المرض. وتحتوي الجينات على الحمض النووي، وهو الشفرة التي تتحكم في جزء كبير من شكل الجسم ووظيفته، بداية من النمو الطولي إلى تنظيم أجهزة الجسم. والجينات التي لا تعمل بشكل صحيح يمكن أن تسبب المرض.
ويستبدل العلاج الجيني جين معيب أو يضيف جينًا جديدًا في محاولة لعلاج المرض، أو تحسين قدرة الجسم على محاربة المرض. والعلاج الوراثي مبشر لعلاج مجموعة واسعة من الأمراض، مثل السرطان، والتليف الكيسي، وأمراض القلب، والسكري، والهيموفيليا، والإيدز. ولا يزال الباحثون يدرسون كيف ومتى يستخدمون العلاج الجيني.
فائدة العلاج الجيني
يُستخدم العلاج الجيني لتصحيح الجينات المعيبة من أجل علاج مرض، أو مساعدة الجسم على محاربة الأمراض بشكل أفضل. ويحقق الباحثون في عدة طرق للقيام بذلك، بما في ذلك:
استبدال الجينات المحورة أو المتحولة
تصبح بعض الخلايا مريضة، لأن بعض الجينات تعمل بشكل غير صحيح، أو لم تعد تعمل على الإطلاق. وقد يساعد استبدال الجينات المعيبة في علاج بعض الأمراض، على سبيل المثال، عادةً ما يمنع الجين المسمى p53 نمو الورم. وتم ربط عدة أنواع من السرطان بمشاكل الجين p53، وإذا تمكن الأطباء من استبدال جين p53 المعيب، فقد يحفز ذلك موت الخلايا السرطانية.
إصلاح الجينات المحورة
يمكن إيقاف الجينات المحورة، والتي تُسبب المرض بحيث لا تعمل على تعزيز المرض، أو يمكن تشغيل جينات صحية تساعد في الوقاية من المرض حتى تتمكن من تثبيط المرض.
جعل الخلايا المريضة أكثر وضوحاً لنظام المناعة
في بعض الحالات، لا يقوم جهاز المناعة بمهاجمة الخلايا المريضة، لأنه لا يتعرف عليها كخلايا دخيلة. ويمكن للأطباء استخدام العلاج الجيني لتدريب جهاز المناعة للتعرف على الخلايا التي تشكل تهديدًا.
مخاطر العلاج الجـيني
العلاج الجيني لديه بعض المخاطر المحتملة، ولا يمكن إدراج الجين بسهولة في الخلايا. وبدلاً من ذلك، عادة ما يتعين نقلها باستخدام الناقل، ويُعرف باسم المتجه الناقل. وأكثر ناقلات العلاج الجيني شيوعاً هي الفيروسات، لأنها تستطيع التعرف على خلايا معينة، وتحمل المادة الجينية إلى جينات الخلايا. ويقوم الباحثون بإزالة الجينات المسببة للأمراض من الفيروسات، واستبدالها بالجينات اللازمة لوقف المرض.
وتسبب هذه التقنية المخاطر التالية:
رد فعل نظام المناعة غير المرغوب فيه
قد يرى جهاز المناعة في الجسم الفيروسات التي تم إدخالها مؤخرًا على أنها متطفلة، ويقوم بمهاجمتها. وهذا قد يسبب التهاب، وفي الحالات الشديدة، فشل العضو.
استهداف الخلايا الخاطئة
يمكن أن تؤثر الفيروسات على أكثر من نوع واحد من الخلايا، فمن الممكن أن تصيب الفيروسات المعدلة خلايا إضافية، وليس فقط الخلايا المستهدفة التي تحتوي على جينات محورة. وإذا حدث هذا، قد تتلف الخلايا السليمة، مما يتسبب في أمراض أخرى، مثل السرطان.
العدوى الناجمة عن الفيروس
من المحتمل أنه بمجرد إدخال الفيروسات إلى الجسم، قد تستعيد قدرتها الأصلية على التسبب في المرض.
إمكانية التسبب في ورم
إذا تم إدخال الجينات الجديدة في المكان الخطأ في الحمض النووي، فهناك احتمال أن يؤدي الإدراج إلى تكوين الورم. وتجري مراقبة التجارب السريرية للعلاج الجيني في الولايات المتحدة عن كثب من قبل إدارة الغذاء والدواء والمعاهد الوطنية للصحة، لضمان أن تكون قضايا سلامة المرضى أولوية قصوى خلال البحث.
توقعات العلاج الجيني
حالياً، الطريقة الوحيدة لتلقي العلاج الجيني هي المشاركة في تجربة سريرية. والتجارب السريرية هي دراسات بحثية تساعد الأطباء على تحديد ما إذا كان نهج العلاج الجيني آمنًا للمرضى. كما أنها تساعد الأطباء على فهم آثار العلاج الجيني على الجسم.
ويعتمد الإجراء على المرض الذي تعاني منه ونوع العلاج الجيني المستخدم. وعلى سبيل المثال، في أحد أنواع العلاج الجيني:
- يمكن سحب الدم أو إزالة نخاع العظم من عظم الفخذ باستخدام إبرة كبيرة.
- بعد ذلك، في المختبر، تتعرض خلايا الدم أو نخاع العظم لفيروس أو أي نوع آخر من أنواع النواقل، التي يحتوي على المادة الجينية المطلوبة.
- بمجرد دخول الناقل الخلايا في المختبر، يتم حقن تلك الخلايا مرة أخرى في الجسم في الوريد أو في الأنسجة، حيث تتلقى الخلايا الناقل مع الجينات المعدَّلة.
والفيروسات ليست النواقل الوحيدة التي يمكن استخدامها لحمل الجينات المعدلة إلى خلايا الجسم. وتشمل النواقل الأخرى التي تتم دراستها في التجارب السريرية ما يلي:
- الخلايا الجذعية، والخلايا الجذعية هي الخلايا التي تنشأ منها جميع الخلايا الأخرى في الجسم. وبالنسبة للعلاج الجيني، يمكن تدريب الخلايا الجذعية في المختبر، لتصبح خلايا يمكنها المساعدة في مكافحة المرض.
- الجسيمات الشحمية، هذه الجسيمات الشحمية لديها القدرة على نقل الجينات العلاجية الجديدة إلى الخلايا المستهدفة، ونقل الجينات إلى الحمض النووي بالخلايا.
نتائج العلاج الجيني
نتائج العلاج الجيني واعدة للغاية، فقد أظهرت التجارب السريرية للعلاج الجيني المجراة على البشر بعض النجاح في علاج بعض الأمراض، مثل:
- داء عوز المناعة المشترك الشديد.
- الهيموفيليا.
- العمى الناتج عن التهاب الشبكية الصباغي.
- سرطان الدم.
والعديد من الحواجز الكبيرة تقف في طريق العلاج الجيني، لتمنعه من أن يكون شكلاً موثوقاً من العلاج، بما في ذلك:
- إيجاد سبيل موثوق لتوصيل المادة الجينية إلى داخل الخلايا.
- استهداف الخلايا الصحيحة.
- الحد من مخاطر الآثار الجانبية.
ولا يزال العلاج الجيني مجالًا مهمًا وناشطًا في مجال الأبحاث، حيث يهدف إلى تطوير علاجات جديدة وفعالة لمجموعة متنوعة من الأمراض.