قامت اللجنة الاستشارية بإدارة الغذاء والدواء الأمريكية باقتراح علاج جديد لـ مرض سرطان الدم مصمم بشكل فردي لأخذ الموافقة عليه من قبل الإدارة، لكن مع بقاء بعض المخاوف من مدى الآمان على المدى الطويل.
وفي حال قامت الإدارة بالموافقة سيعتبر العلاج بمثابة دواء جديد لبعض مرضى سرطان الدم الذين فشلت معهم العلاجات السابقة.
حيث قامت لجنة من الخبراء بتأييد الدواء المناعي المعروف بإسم تيساجينكلوسيل tisagenlecleucel الذي يعالج نوع من مرض سرطان الدم الأكثر شيوعا بين الأطفال، حيث يقوم هذا الدواء بتمكين الخلايا المناعية للمرضى من تحديد وقتل مصدر السرطان.
كما أشارت دكتورة كاثرين ديفنباخ المديرة بمركز ببيرلموتر للسرطان بنيويورك والتي لم تشارك في البحث أن للدواء نتتائج خطيرة يمكن أن تكون قاتلة مثل متلازمة إفراز السيتوكين والذي يبدو كالإنتان الذي يسبب انخفاض ضغط الدم لنسب خطيرة.
حيث أصيب حوالي 86 مريض تلقى هذا الدواء بهذه المضاعفات، بالإضافة إلى أن الدواء يقوم بقتل نوع واحد من الخلايا المناعية، في الوقت الذي يكون فيه المصابين عرضة للإصابة بالعدوى، مما تسبب في وفاة 3 من المرضى بأنواع مختلفة من العدوى بعد استخدام الدواء.
لكن بالرغم من ذلك يبدو أن الفاعلية الشاملة للدواء مع عدم وجود خيارات أخرى قد شجعت اللجنة على ترشيح الدواء، خاصة أن حوالي 89% من المرضى ظلوا على قيد الحياة لمدة 6 شهور على الأقل، 79% لمدة عام، أما الغالبية منهم كانت خالية من الانتكاس في نفس الإطار الزمني.
أما دكتور جون ماريس طبيب أورام الأطفال في مسشفى الأطفال بفيلادلفيا فيقول ” لا شك أن هذا الدواء سوف ينقذ حياة العديد من الأطفال والشباب الذي لم يكن لديهم أي علاج فعال آخر ” .
وجدير بالذكر أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية غير مضطرة للموافقة على اقتراح اللجنة، بالرغم من أنها غالبا ما تفعل ذلك وتأخذ بنصيحتها.