صوتت اللجنة الاستشارية الأمريكية التابعة لإدارة الدواء والغذاء الأمريكية (FDA) بالإجماع، للموافقة على العلاج الجيني التجريبي للمرضى الذين يعانون من مرض العين الموروث النادر المسبب لعمى “الضمور الشبكي“.
وتعرف هذه الحالة بالضمور الشبكي وتحدث بسبب طفرة في الجين RPE65 ، والذي يسبب ضعف البصر الشديد ويبدأ في مرحلة الطفولة، ومع تقدم الحالة يعاني المريض من فقدان تدريجي للرؤية المحيطية والرؤية المركزية، وفي نهاية المطاف يؤدي المرض إلى العمى.
يعرف العلاج بـ Voretigene neparvovec أو بالإسم التجاري Luxturna، والذي تم تصنعيه بواسطة شركة سبارك ومقرها فيلادلفيا، كما أصبح العلاج على بعد خطوة من الموافقة النهائية من الوكالة وستتخذ الوكالة قرارها النهائي بحلول 12 يناير.
جدير بالذكر أنه في التجارب السريرية 27 من أصل 29 مشارك تمكنوا من التمتع بالرؤية الوظيفية، كما تحسنت الرؤية لديهم لمدة 3 سنوات على الأقل، ولم ترتبط استجابات مناعية ضارة مع العلاج الجيني.
ويعمل العلاج من خلال توفير جين RPE65 العادي لخلايا الشبكية، وهو السائل الذي يتم حقنه في الأعلى مع إبرة مجهرية أثناء إجراء العمليات الجراحية، ويوجد في هذا السائل فيروس خاص بالعلاج الجيني يحتوي على نسخة صحية من الجين.
إن تم ذلك سيصبح العلاج الجيني أو علاج معتمد في الولايات المتحدة لعلاج السبب الوراثي وراء المرض، ويعتقد الباحثون أن العلاج سيفتح الباب أمام العلاجات الأخرى، التي يمكنها أن تساعد على علاج العيوب الجينية الموروثة.