زولجينزما Zolgensma هو دواء يستخدم للتعامل مع حالات ضمور العضلات الشوكي لدى الأطفال، تابعوا معنا لتتعرفوا على جميع المعلومات التي تتعلق به وبطريقة استخدامه.
المادة الفعالة
يحتوي الدواء على المادة الفعالة أوناسمنوجين أبيبارفوفك Onasemnogene Abeparvovec، وهي من المواد التي تستخدم كعلاج جيني.
الشكل الدوائي
يتوفر هذا الدواء على شكل حقن وريدية منفردة يتم إعطاؤها للأطفال بناءا على وزن الطفل، حيث يمكن أن يتوافر على شكل عبوات تحتوي من 2 إلى 14 حقنة تحتوي كلٍ منها على ما لا يقل عن 5.5 مل إلى 8.3 مل.
دواعي استعمال زولجينزما
يستخدم هذا الدواء لعلاج ضمور العضلات الشوكي، حيث يتم استخدامه لعلاج الأطفال بعمر أقل من سنتين، والذين يعانون من هذا المرض نتيجة وجود خلل جيني يؤثر على أحد الجينات التي يعرف باسم SMN1، وهو النوع الأكثر حدة من المرض، كما يمكن استخدامه لعلاج الأطفال الذين يعانون من نفس الحالة، ولكن يعانون من وجود ثلاث نسخ من جين آخر يعرف باسم SMN2.
ويعتبر المرض من الحالات النادرة، وتم تصنيع هذا الدواء خصيصًا لهم وتم إصداره في عام 2015.
تحذيرات استخدام دواء Zolgensma
هناك بعض التحذيرات والاحتياطات التي يجب الانتباه لها عند استخدام الدواء، وذلك لأن الدواء:
- يحذر من استخدامه مع المرضى الذين يعانون من عدوى، فيجب تأجيل استخدامه حتى تختفي العدوى وتستقر حالة المريض.
- يمكن أن يتسبب في استجابة مناعية، لذا يجب مراقبة الطفل.
- يمكن أن يعاني الطفل من قلة الصفيحات بعد استخدام الدواء.
- يمكن أن يعاني بعض الأطفال من اعتلال الأوعية الدقيقة التخثري.
ونتيجة لهذا يقوم الأطباء بمراقبة الأطفال بدقة بعد استخدام هذه الحقنة لمعرفة مدى استجابتهم.
طريقة استخدام زولجينزما وجرعاته
يقوم الطبيب بتحديد الجرعة المناسبة من هذا الدواء بتركيز معين وفقًا لوزن الطفل، ويتم إعطائه الحقنة وريديًا على مدار 60 دقيقة، ويتم إعداد الطفل طبيًا ومراقبة حالته قبل استخدام الحقن، حيث يتم استخدام الدواء داخل المستشفى وتحت إشراف طبيب خبير ومتخصص في حالات ضمور العضلات الشوكي.
وقبل تلقي العلاج سيحتاج الطفل لإجراء الكثير من الاختبارات خاصةً الفحوصات المتعلقة بالكبد وفحوصات الدم الأخرى، كما سيتم إعطاء الطفل نوع من الأدوية الكورتيكوستيرويدية لتقليل الآثار الجانبية التي قد تنتج عن الدواء.
أضرار زولجينزما وآثاره الجانبية
إن أشهر الآثار الجانبية التي قد تنتج عن استخدام الدواء هي:
- الإصابة بارتفاع في درجات الحرارة.
- الإصابة بالقيء.
- ارتفاع إنزيمات الكبد.
- احتمالية إصابة الكبد بالتسمم.
- انخفاض مستويات الصفائح الدموية.
- ارتفاع مستوى إنزيم التروبونين، والذي يشير إلى حدوث تلف بعضلة القلب.
سعر دواء Zolgensma
يتوفر الدواء بسعر 2.1 مليون دولار، وهو من الأدوية النادرة التي تستخدم لعلاج الحالة، ويعتبر هو الدواء الأغلى الذي يستخدم لعلاج الحالة.